27/07/2026
NEZGLYAL® (leriglitazone) reçoit un avis favorable du CHMP, pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD), une maladie neurodégénérative rare
- Décision fondée sur les données de l’étude NEXUS ; Minoryx et Neuraxpharm prévoient une approbation par la Commission européenne d’ici la fin de ce trimestre
Barcelone, Espagne, et Düsseldorf, Allemagne - 24 Juillet, 2026 - Minoryx Therapeutics et le Groupe Neuraxpharm annoncent que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché sous circonstances exceptionnelles pour NEZGLYAL® (leriglitazone) en tant que traitement destiné aux patients de sexe masculin atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD), âgés de 2 à 12 ans et présentant des lésions cérébrales négatives au Gadolinium (Gd). L’approbation de la Commission européenne est attendue d’ici la fin du mois de septembre 2026.
L’avis est fondé sur les résultats de l’étude de phase 2/3 NEXUS1 ainsi que sur des données complémentaires issues de l’expérience en vie réelle provenant de programmes d’usage compassionnel. L’adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD) est une maladie invalidante caractérisée par des lésions cérébrales démyélinisantes pouvant évoluer rapidement et entraîner une détérioration neurologique aiguë ainsi que le décès dans un délai de trois à quatre ans. Il n’existe actuellement aucun traitement pharmacologique approuvé pour la cALD au sein de l’UE.
“Cet avis positif du CHMP constitue une validation réglementaire et nous sommes très heureux de pouvoir bientôt proposer une nouvelle option thérapeutique aux garçons atteints de cALD. Je tiens à profiter de cette occasion pour remercier les médecins, les patients, leurs familles ainsi que l’ensemble de la communauté ALD. Nous sommes extrêmement reconnaissants pour le soutien que nous avons reçu tout au long de ces années”, a déclaré Marc Martinell, directeur général de Minoryx. “Le parcours se poursuit vers une approbation aux États-Unis et un élargissement des indications en Europe, alors que nous générons de nouvelles données chez des patients adultes de sexe masculin atteints de cALD et présentant des lésions rehaussées au Gadolinium dans le cadre de l’essai CALYX2 en cours”.
“La cALD est une maladie neurodégénérative grave et nous sommes impatients de mettre NEZGLYAL®, un traitement tant attendu, à la disposition des patients européens après son autorisation par la Commission européenne dans le courant de cette année. Cette avancée reflète l’engagement durable de Neuraxpharm à proposer des solutions innovantes aux patients atteints de maladies du système nerveux central (SNC) présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits. Les collaborations entre Neuraxpharm et des partenaires stratégiques tels que Minoryx tout au long du processus clinique et réglementaire peuvent avoir un impact concret pour les patients atteints de maladies du SNC. Nous restons engagés à soutenir Minoryx dans la perspective d’un futur élargissement de l’indication en Europe ”, a déclaré le Dr Jörg Thomas Dierks, CEO du Groupe Neuraxpharm.
Minoryx et Neuraxpharm ont conclu un accord de licence en vertu duquel Neuraxpharm commercialisera le produit en Europe après l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché.
Le programme de développement se poursuit, notamment avec l’essai clinique de phase 3, CALYX, en cours chez des patients adultes de sexe masculin atteints de cALD, présentant des lésions rehaussées par le Gadolinium (Gd +), ainsi qu’avec l’essai de phase 2a TREE3 chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett. Les résultats de ces études sont attendus respectivement au début de l’année 2028 et à la fin de l’année 2026.
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1 NEXUS, a phase 2/3, open-label clinical study designed to assess the efficacy and safety of leriglitazone in male paediatric patients with early stage cALD. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2019-000654-59
2 CALYX, a phase 3, multicentre, randomised (1:1), double-blind, placebo-controlled, clinical study, designed to compare the efficacy and safety of leriglitazone in male adult patients with progressive cALD. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05819866)
3 TREE, a phase 2a, randomised (1:1), double-blind, placebo-controlled, clinical study, designed to evaluate the safety (and efficacy) of leriglitazone in paediatric female patients with Rett syndrome. https://euclinicaltrials.eu/ctis-public/view/2024-514684-26-00?lang=en
